从Casgevy到CTX310：CRISPR Therapeutics的突破疗法能否点燃投资热情？

基因编辑先锋CRISPR Therapeutics：回调背后的临床与商业催化机遇

尽管今年开局强劲，CRISPR Therapeutics（NASDAQ: CRSP）近期股价出现回调。过去一个月，该基因编辑公司股价下跌约 23%。不过，华尔街普遍认为生物制药仍具上行空间。根据 Yahoo! Finance 的数据，CRISPR Therapeutics 的平均目标价为 82.41 美元，相较当前价格潜在上涨幅度接近 58%。

那么，投资者现在是否应该投入资金购买 CRISPR Therapeutics 呢？让我们来详细分析。

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首个 CRISPR 基因疗法：Casgevy

约两年前，CRISPR Therapeutics 实现重大突破。其与 Vertex Pharmaceuticals 联合开发的 Casgevy 获批，用于治疗镰状细胞疾病（SCD）及依赖输血的 β 地中海贫血（TDT），属于一次性治愈药物。这是一个重要里程碑：Casgevy 成为首个获批的 CRISPR 基因编辑疗法，该技术曾为其发明者赢得诺贝尔奖。

然而，Casgevy 的市场表现迄今令人略感失望。作为体外（ex vivo）基因编辑药物，操作流程复杂：需从患者采集细胞，为每位患者定制治疗方案，并将其回输体内。截至第三季度，CRISPR 与 Vertex 仅完成 165 位患者的细胞采集。CRISPR Therapeutics 报告期收入为 88.9 万美元，高于去年同期的 60.2 万美元。

对于市值 48 亿美元的公司而言，这一收入水平并不算高。好消息是，随着患者细胞采集量增加，CRISPR 预计 Casgevy 明年将获得更多市场认可。考虑到 SCD 和 TDT 的治疗选择有限，潜在患者可达约 6 万人，Casgevy 仍有望为公司带来可观收入。如果 Casgevy 明年取得实质性进展，将有助于推动 CRISPR 的财务业绩和股价表现。

临床进展：主要催化剂

除了 Casgevy 的市场表现外，CRISPR Therapeutics 的临床开发同样值得关注。公司在早期研究阶段拥有多款潜力候选药物。其中之一是 CTX310，用于降低 LDL 胆固醇和甘油三酯（TGs），两者高水平均可能引发多种心血管疾病。

最吸引人的是，尽管市场已有药物可以降低 LDL 和 TG，但通常需持续用药（例如每日一片）。CTX310 通过抑制调控 LDL 和 TG 的基因，从根本上解决问题，有望实现一次性治愈，无需每日服药。这可能成为该领域的范式转变，且潜在可及市场巨大。CRISPR 估计，仅美国就有超过 4000 万患者 LDL 或 TG 水平偏高。此外，CTX310 属于体内（in vivo）基因编辑疗法，无需采集细胞，因此比 Casgevy 更易操作。这也是该药物前景看好的原因，其早期研究表现亦十分亮眼。

公司管线中还有其他候选药物，如 CTX320，旨在降低高水平脂蛋白(a)，过高可引发心脏病和中风。若 CRISPR 在未来 12 个月中持续推进 CTX310 与 CTX320 的研发，其股价可能迎来显著上涨。